| -no causa mutagénesis insertacional |
| Virus adenoasociados (AAV) | |
| Características generales de los virus adenoasociados: | |
| -virus sin envuelta | |
| -genoma ssDNA de 4,6Kb que contiene 2 genes: rep (proteínas que controlan la replicación, la expresión de genes estructurales y la integración del genoma) y cap ( proteínas estructurales de la cápside), y en ambos extremos TRs (Terminal Repeats) con un promotor | |
| -son parvovirus no patogénicos humanos | |
| - dependen de virus helper (adenovirus o herpesvirus) para su replicación | |
| El más utilizado como vector es AAV-2, para generarlo es necesario reemplazar rep y cap por el transgen, y posteriormente suplirlos en trans | |
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| Como ventajas en le uso de estos vectores encontramos: | |
| -se integra en el genoma de la célula huésped y persiste su expresión | |
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| -infecta tanto células en división como quiescentes | |
| - no supone un peligro para humanos | |
| Entre los principales inconvenientes destacamos: | |
| -titulado vírico muy bajo | |
| -limitación del inserto a 4,9Kb |
