Virus adenoasociados (AAV)
 
Características generales de los virus adenoasociados:
 
-virus sin envuelta
-genoma ssDNA de 4,6Kb que contiene 2 genes: rep (proteínas que controlan la replicación, la expresión de genes estructurales y la integración del genoma) y cap ( proteínas estructurales de la cápside), y en ambos extremos TRs (Terminal Repeats) con un promotor
-son parvovirus no patogénicos humanos
- dependen de virus helper (adenovirus o herpesvirus) para su replicación
 
 
El más utilizado como vector es AAV-2, para generarlo es necesario reemplazar rep y cap por el transgen, y posteriormente suplirlos en trans

 
 
Como ventajas en le uso de estos vectores encontramos:
 
-se integra en el genoma de la célula huésped y persiste su expresión
-no causa mutagénesis insertacional
-infecta tanto células en división como quiescentes
- no supone un peligro para humanos
 
 
Entre los principales inconvenientes destacamos:
 
-titulado vírico muy bajo
-limitación del inserto a 4,9Kb